Une jeune Britannique retrouve l’ouïe grâce à une thérapie génique révolutionnaire

Une petite fille britannique, Opal Sandy, née sourde, peut désormais entendre des sons aussi faibles que des murmures suite à un traitement révolutionnaire de thérapie génique. Ce traitement, administré avant son premier anniversaire, a remplacé l’ADN défectueux responsable de sa surdité héréditaire.

Six mois après le traitement, Opal a commencé à percevoir les sons et à articuler ses premiers mots. Ses parents, originaires d’Oxfordshire, se réjouissent des résultats prodigieux de ce traitement développé par Regeneron. Opal a reçu ce traitement dans son oreille droite sous anesthésie générale, tandis qu’un implant a été installé dans l’autre oreille.

Le traitement diffère des aides auditives classiques, car il ne se limite pas à amplifier les sons. Au lieu de cela, il utilise un virus modifié pour introduire une copie fonctionnelle du gène Otof dans les cellules de l’oreille interne, offrant ainsi une possibilité de guérison plutôt que de simple compensation.

Les résultats observés chez Opal sont prometteurs non seulement pour elle mais également pour d’autres enfants atteints de types similaires de surdité génétique. La thérapie est actuellement testée dans plusieurs pays, dont les États-Unis et l’Espagne, et suscite l’intérêt de spécialistes mondiaux.

L’histoire d’Opal et les données issues de l’essai clinique ont été présentées lors du congrès de l’American Society of Gene and Cell Therapy à Baltimore, soulignant l’espoir que cette thérapie offre pour le traitement de la perte auditive profonde chez les jeunes enfants.

Ce traitement, si son efficacité est confirmée, pourrait transformer radicalement la prise en charge de la surdité chez les enfants, en leur permettant de développer une capacité d’audition naturelle et de réduire leur dépendance aux dispositifs médicaux.